一針212.5萬美元（折合人民幣約1348萬元），“史上最貴藥物”將落地中國。
近日，中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）公示，諾華（Novartis）旗下治療脊髓性肌萎縮（Spinal Muscular Atrophy, SMA）的AAV基因治療藥物Zolgensma（OAV101注射液）在中國遞交的臨床試驗申請已獲得臨床試驗默示許可。此前2021年10月21日，該藥物所提交的臨床試驗申請獲得受理。
目前Zolgensma已經在全球近40個國家和地區獲批。其中，Zolgensma于2020年被日本納入醫保，患者只需支付30%費用；后在2021年3月被英國納入國家醫療服務體系。
只需接受一次靜脈注射給藥
實現長期緩解甚至治愈
說起冰桶挑戰賽，很多人都能想起“漸凍人（肌萎縮側索硬化癥，又稱ALS）這個說法。
但是提起它的“兄弟病”——SMA，不少人都一頭霧水。實際上，SMA也是一種運動神經元性疾病。患SMA后，控制肌肉活動的運動神經細胞無法正常工作，患者會逐漸喪失各種運動功能，甚至無法呼吸和吞咽。
在新生兒中，SMA發病率為六千分之一至一萬分之一，常規人群中，約每40人~50人就有1個是SMA致病基因攜帶者。
2018年5月，SMA被列入國家衛健委等部門聯合制定的《第一批罕見病目錄》。
基于患者發病時間和所能達到的最大運動功能，SMA主要被劃分為四個類型：
I型最常見也最嚴重，患兒通常面臨更大的身體挑戰，基于諸多因素，他們的生命周期會存在顯著差異；II、III、VI型患者往往擁有正常或接近正常的生命周期，但他們的身體功能會隨時間推移不斷變化。
與“漸凍人”同樣殘酷，SMA患者也會不斷喪失對應的運動功能，只不過“漸凍人”一般是成年發病，而SMA一般是嬰幼兒時期發病。而且SMA是發病越早病情越重，“漸凍人”正好相反。
2019年5月24日，美國FDA批準了諾華公司的第一個用于治療2歲以下SMA患者的基因療法——Zolgensma。患者只需接受一次靜脈注射給藥，就能在細胞中長期表達SMN蛋白，實現長期緩解甚至治愈。
天價藥曾引發巨大爭議
Zolgensma的目前定價為212.5萬美元，被喻為制藥史上單價最貴的藥物。
目前Zolgensma已經在全球近40個國家和地區獲批。在美國市場，諾華和相關保險公司合作，患者家屬可以分期5年來支付費用，平均每年42.5萬美元。2020年5月，Zolgensma被納入日本健保，患者只需支付30%費用；2021年3月Zolgensma被納入英國國家醫療服務體系。
由于高達212.5萬美元的定價，有人質疑，諾華是以孩子的生命做要挾。
彭博社曾在一篇報道中指出，Zolgensma在美國引發了兩種截然不同的反應：批評人士認為，這是一種定價失控的行為；而另一邊，也有支持者說，諾華找到了治愈這種罕見疾病的方法，可以拯救絕望的家庭。
對于社會和輿論的質疑，諾華公司CEO曾表示：“那些批評者并沒有真正思考我們的醫療系統怎么運作的。我們給病人做移植手術，每個病人要花300萬到500萬美元，但是效果遠不如這些藥物。”該CEO表示，如果這種療法只進行一次，費用比目前的療法都要便宜。
據諾華的財報，2020年Zolgensma的銷售額達9.2億美元，同比增長151%。2021年第三季度Zolgensma單季度業績為3.75億美元(其中美國市場1.26億美元)；前三季度合計10.09億美元（其中美國市場3.51億美元）。
天價藥“地板價”入保的案例不容易被復制
目前全球已獲批3款SMA療法，除了Zolgensma，還包括渤健的Spinraza以及羅氏的Evrysdi，后兩款都已在國內獲批。
Spinraza（諾西那生鈉注射液）于2019年2月獲得國家藥監局批準，用于治療5q脊髓性肌萎縮癥（約占所有SMA病例的95%），這也是國內首個獲批治療SMA的藥物。
此前Spinraza在國內定價接近70萬一支，每年需反復注射且屬于完全自費藥物。
諾西那生鈉注射液圖片來源：受訪者供圖
2021年國家醫保藥品目錄談判中，7種罕見病用藥納入醫保目錄，其中包括備受關注的用于治療脊髓性肌萎縮癥的Spinraza。
2022年1月1日，是2021年版國家醫保藥品目錄開始實施的日子。Spinraza單針價格從70萬元降至3萬多元。據美兒SMA關愛中心的數據，僅今年1月1日，已經有11省20多名SMA患者用上了Spinraza。
雖然Spinraza的大幅降價入保讓許多罕見病患者看到了希望，但一位業內人士坦言，Spinraza降價是“（價格）意料之外，（入保）情理之中”。
“Spinraza不是新藥，它在全球市場已經基本盈利，中國SMA兒童人數較多，藥物市場很大。渤健面對醫保談判的降價幅度，其實是在回答要不要搶占中國市場的問題。”前述業內人士分析稱，罕見病藥物進入醫保目錄，本質上是在既定的醫保談判框架下，由于企業降價達成的個案突破，而渤健是在戰略選擇中投了中國一票。
近年來，國家醫保目錄納入的罕見病藥物數量逐年增多。據北京病痛挑戰公益基金會統計，2021年國家醫保目錄談判后，有28種罕見病的58種藥物已經納入國家醫保目錄。基于《第一批罕見病目錄》統計的我國已注冊的87種罕見病適應癥藥物，醫保目錄覆蓋范圍已超過60%。而2021年的醫保目錄談判，則實現了高值罕見病藥物在國家醫保目錄中的“零突破”。
但另一方面，醫保不能為所有高值藥物托底也是業界共識。國家醫保談判藥品基金測算專家組組長鄭杰曾公開表示，“目前國家醫保目錄內所有藥品年治療費用均未超過30萬元”，并稱，未來國家醫保局將“堅決杜絕天價藥進醫保”。承擔著“保基本”這一功能定位的國家醫保目錄，決定了能夠被納入其中的藥品必須具備“價格合理”這一基本條件。
編輯|何小桃 王嘉琦 易啟江
校對|孫志成
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